哈佛大学教授提前一周知道贺建奎试验

 著名科学家乔治·丘奇（George Church）对该事件表达了不同的看法，图片来自harvard.edu

在学界对“基因编辑婴儿”清一色的质疑声中，著名科学家乔治·丘奇（George Church）对该事件表达了不同的看法。丘奇教授是美国哈佛大学遗传学教授和哈佛医学院基因组研究中心主任，在基因编辑技术CRISPR发展的早期做出了重要的贡献，而这个技术，因最近贺建奎团队的“基因编辑婴儿”事件，被推上了风口浪尖。

近日，丘奇教授接受了《科学》杂志对于此事件的专访。事实上，早在一个星期前贺建奎就将临床试验告诉他。

《科学》：你对于贺建奎目前受到的批评怎么看？

丘奇：虽然我对此人几乎一无所知，但我觉得我应该保持相对中立。由于现在几乎所有人都很反对他，所以大家可能觉得我的中立立场就是对他的支持。不过我认为大家对贺建奎的态度有些过头了，甚至有一点恐吓威逼的意味。据我所知，贺建奎所做的所有行为中，最严肃的问题是他没有正确地走完所有必要的文件流程。他肯定不是第一个（在学术界历史上）没有按要求完成文件流程的人，只是这件事（基因编辑婴儿）是风险比一般情况要更高。如果这个实验失败了并且有人受到了伤害，那么他在之前没有完成必要的文件流程就是一个大问题，就像当年发生在杰西·基尔辛格(Jesse Gelsinger)身上的情况一样 （杰西由于参与了一项当时并不成熟的基因疗法的临床试验而死于治疗所带来的严重副作用）。但现在的问题是，贺建奎的基因编辑婴儿是另一个杰西，还是另一个路易斯·布朗（Louise Brown） （路易斯是第一个通过体外受精而诞生的婴儿）？这大概是现在我们需要分辨的事情。

《科学》：你是否认为这项实验不符合伦理要求？

丘奇：现在学界的规定是暂时禁止对生殖细胞进行基因编辑。事实上，我当时也参与了这项规定的起草。但既然这是“暂时禁止”，那么它就不是一个永远的禁令。“暂时禁止”代表了一个详细的清单（参见美国国家科学院出版的《人类基因组编辑的科学、伦理、和规范（Human Genome Editing – Science, Ethics, and Governance）》一书），清单上要求所有人必须达到每一项要求才能够进行以后的操作。贺建奎似乎的确有遵照这个清单自查，而且还加了一些他自己认为应该要达到额外的点。在未来，我们总会达到完成了几百项动物实验，也会尝试不少初步的人类胚胎基因编辑实验的那一时刻。这一时刻可能是在我们能够搞清楚那些会引起疾病的镶嵌现象（一个个体的部分细胞被编辑，另一部分细胞没有被编辑）和脱靶现象（目标基因之外的基因被编辑）之后。那个时候我们也许会知道基因编辑不能保证永远不脱靶或者这个技术总会有小概率造成镶嵌现象。但那个时候我们可能仍然会决定使用基因编辑技术，就像我们并没有等到X光透视仪完全没有辐射的时候，才开始使用X光透视仪进行医疗检查。

《科学》：你是什么时候知道这项研究的？知道的当时是什么反应？

丘奇：大概一个星期之前。我希望他在做这项研究时正确地操作每个步骤。基因编辑操作的问题是实验者没有重复的机会，必须争取一次做到位。贺建奎的方法不是我的方法，但我也希望他的结果是好的。我认为，只要这些被基因编辑过的小孩是健康正常的，那么这件事可能对基因编辑领域以及对这些小孩的家庭可能不会是坏事。

《科学》：你如何看待贺建奎通过敲除CCR5基因来阻止人类免疫缺陷病毒（HIV病毒）的传播的想法？

丘奇：我觉得他选CCR5这个基因非常大胆。选择这个基因也许不是特别的合理，不过可能比地中海贫血或镰刀型贫血症要好，因为后者你可以通过对胚胎在植入母体前进行基因筛查检测到，从而完全避免植入带有这些遗传病的胚胎（敲除地中海贫血和镰刀型贫血症相关基因是目前许多基因编辑研究课题组的主要研究方向）。这个领域真正的问题是到底选哪个基因进行第一次基因编辑婴儿尝试。

《科学》：中国女性的艾滋病感染率非常低，而在非洲的某些国家，艾滋病感染率非常高，是不是非洲那些国家的年轻女性对能够免疫艾滋病的需求更大呢（而不是中国）？

丘奇：那当然。在中国，这个疾病的风险相对小一些。很明显，贺建奎的主要目的还是验证基因编辑技术在人体中应用。

《科学》：那你对现在大家对这项实验并没有解决患者未被解决的需求的批评是怎么看的？

丘奇：真正的未被解决的需求，是现在我们没有针对艾滋病病毒的疫苗或有效的根治方案。从这个角度来说，这个需求是真实存在的，并且比地中海贫血症的需求更大，因为只要父母不同时患有地中海贫血症，地中海贫血是可以完全避免的（见前文）。

《科学》：你对于基因编辑技术CRISPR所产生的脱靶现象是怎么看的呢？

丘奇：我不认为基因编辑技术会永远不脱靶。但我觉得我们在对基因编辑进行非难时，要定量地来看问题。一种可能的情况是可能存在脱靶现象，但脱靶不引起任何疾病。现在的动物实验和细胞实验都表明，没有任何证据证明脱靶现象一定会导致疾病或问题。我们对猪做过十几个基因编辑，也对一种老鼠的基因组中四十个不同的目标基因进行过编辑，我们在这些动物身上发现了不少脱靶现象，但没有发现脱靶造成任何负面的影响。

《科学》：你会想要做这样的实验吗？

丘奇：可能不会。

《科学》：有些人认为贺建奎的这个实验会对基因编辑领域产生负面影响。

丘奇：基因疗法发展的早期，没有多少初步的临床研究，但是却出现了三例患者死亡。这些死亡案例让所有基因疗法的研究人员更谨慎了。现在，基因疗法也重新焕发了生命力。而且我认为这些基因编辑婴儿不会因此死亡。（所以我不认为这个实验会对基因编辑领域产生负面影响）

《科学》：你对于贺建奎在这个项目没有进行信息和过程公开也没有在正当的渠道发表结果之前就把胚胎植入母体这件事怎么看？

丘奇：这个批评是非常应该的，而且我认为他会因此付出不少代价。我个人对科研的信息和实验过程的公开是非常支持的（而且是极端的支持）。不过我们在批评过后，应该还是要把关注放在那些基因编辑婴儿的健康身上。

文章来自

Science.‘I feel an obligation to be balanced.’ Noted biologist comes to defense of gene editing babies. 2018.11.29.

本文由知识分子编译。

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